Kommissionen för Innovativa Särläkemedel är ett initiativ av åtta forskningsintensiva läkemedelsföretag. Kommissionen består av Actelion, Alexion, Amicus, BioMarin, Prostrakan, Sanofi, Shire och Vertex. Företagens forskningsområden inom sällsynta sjukdomar inkluderar ovanliga cancersjukdomar, metabola sjukdomar och lysosomala lagringssjukdomar (LSDs).

Alla bolag som ingår i kommissionen upplever att det svenska systemet för utvärdering, introduktion och finansiering inte fungerar tillfredsställande. TLV, NT-rådet och landstingen klarar inte av att samordna sina olika processer, vilket drabbar alla inblandade. För personer med sällsynta sjukdomar innebär dagens system att tillgången till livsavgörande mediciner blir slumpmässig och därmed ojämlik och orättvist.

Regeringen bör titta närmare på denna fråga inom ramen för den utredning som nu granskar behovet av nationella riktlinjer i vården. Vi tror att staten behöver ta ett samlat ansvar för läkemedel till patienter med sällsynta diagnoser, dels för att de inte passar in i mallen för hur landstingen (NT-rådet) bedömer kostnadseffektivitet, dels för att patienter med mycket sällsynta och kostsamma behandlingar inte fördelas jämnt över landet. Staten har tidigare tagit över kostnadsansvaret för behandlingar av t ex HIV, Gaucher, Hepatit C och hemofili.

Våren 2014 kom ett omfattande betänkande från utredaren Anna Märta Stenberg ”Läkemedels- och apoteksutredningen” (SOU 2014:20) där frågan om särläkemedel och patienter med sällsynta sjukdomar berördes. Utgångspunkterna för utredningen var ”god tillgång till relevant och avgörande behandling, lika möjligheter till vård över landet och kostnadskontroll”. Utredaren föreslog att TLV tillsammans med landstingen och det berörda läkemedelsföretaget skulle komma överens om närmare villkor för subventionsbeslutet – det vill säga prisförhandla med olika uppföljningsvillkor. Det framkom dock inte i utredningen hur man konkret skulle lösa ut kostnadsansvaret.

Staten borde ta ett samlat ansvar för nya, kostsamma läkemedel i större utsträckning. Och faktum är att ett av argumenten för den svenska generika-reformen var just att frigöra resurser till nya terapier genom att minska subventionen till breda läkemedel. Reformen har varit oerhört framgångsrik och lett till besparingar på över 1 miljard per år sedan införandet 2002. Dessa resurser har dock inte återförts till den nationella läkemedelssubventionen. Gabriel Wikström, Sveriges nye sjukvårdsminister slängde utredningen i papperskorgen och sjösatte i december 2015 en egen utredning om behovet av mer nationella riktlinjer inom vården. Om han menar allvar med att återupprätta den nationella jämlikheten i vård bör han titta närmare på patientgruppen med mycket sällsynta sjukdomar. Där finns ett stort behov av ökat nationellt ansvar för att åstadkomma en mer jämlik vård.