Nya innovativa läkemedel, framförallt avancerade genterapier står för dörren. I en ny rapport till regeringen redovisar Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, förslag på åtgärder som kan underlätta för patienterna att få tillgång till dessa läkemedel.

I rapporten föreslår TLV att myndigheten tillsammans med regioner och företag gemensamt bör pröva utfallsbaserade betalningsmodeller, där storleken på betalningen till företaget beror på hur stor hälsovinsten blir. Kommissionen för Innovativa Särläkemedel instämmer med flera av utredningens insikter – några av dem har uppmärksammats av Kommissionen under en lång tid.

Utdrag från rapporten nedan:

TLV ska kunna ta hänsyn till anhörigas livskvalitet
TLV har hittills inte beaktat anhörigas livskvalitet i subventionsbeslut. Data på hur anhörigas livskvalitet har påverkats har ofta inte hållit tillräcklig hög kvalitet och det har funnits tveksamheter om det är förenligt med den etiska plattformen. TLV anser att det i vissa situationer är rimligt att beakta effekter på anhöriga, när påverkan är mycket stor och när företaget i sin ansökan till TLV kan visa att deras läkemedel verkligen förbättrar anhörigas livskvalitet genom att patienten får en bättre hälsa.

TLV ska utreda hur volym ska tillåtas påverka priset
För läkemedel mot sällsynta tillstånd som säljs i små volymer begär läkemedelsföretagen ofta mycket högre priser i termer av kostnad per vunnen hälsovinst än för läkemedel mot mer vanliga tillstånd. TLV har under senare år utvecklat den värdebaserade prissättningen och har i ett antal beslut tagit hänsyn till att läkemedlen var riktade mot mycket små patientgrupper. TLV föreslår i rapporten att en mer genomgripande utredning görs av hur volym ska tillåtas påverka priset – både för läkemedel riktade mot små och stora patientgrupper.

Kommissionen för Innovativa Särläkemedel delar TLVs bedömning och välkomnar utredningens förslag. Större hänsyn till små volymer, allvarlighetsgrad och påverkan för anhöriga ligger också helt i linje med den ”multikriteriemodell” som Kommissionen drivit under en lång tid. (Läs mer om multikriteriemodellen i Kommissionens remissvar)

Vi tar även fasta på formuleringen att patienter ska få tillgång till läkemedel som är effektiva och värdeskapande – oavsett vilken teknologi läkemedlet bygger på eller vilka patientgrupper läkemedlet riktas mot, och oavsett var i landet man som patient bor. 

Precis som TLV konstaterar krävs nu fortsatt samverkan mellan myndigheter, regioner, industri och patientföreträdare.

Ladda ner hela TLVs rapport här

Den 23 mars debatterades Riksrevisionens rapport om statens subventionering av läkemedel. Riksrevisionen har i rapporten granskat TLVs arbete med att bedöma vilka läkemedel som ska subventioneras och ingå i högkostnadsskyddet samt regeringens arbete med att ge förutsättningar för detta arbete. Enligt Riksrevisionen bör regeringen bland annat initiera en dialog mellan staten, regionerna och industrin för att diskutera aktuella läkemedelsfrågor.

Efter beslut i riksdagen riktas nu ett tillkännagivande, en uppmaning, till regeringen att ta fram en särskild nationell strategi och en särskild finansiering för att säkerställa att patienter i hela landet får tillgång till läkemedel mot sällsynta sjukdomar och diagnoser.

Anders W Jonsson var särskilt kritisk till dagens regler och pekade på nya behandlingar för cystisk fibros.

”Trots att det nu i princip finns en botande behandling på en sjukdom som kan vara dödlig, och som mycket få svenskar är drabbade av men där de som är drabbade har drabbats desto mer, tillhandahålls inte det här läkemedlet i Sverige. I USA har det varit tillgängligt sedan 2019.”

Han konstaterar också att det främst beror på  politiska beslut, eller avsaknaden av politiska beslut som gör att Sverige halkar efter övriga länder.

”I Sverige anses det här vara för dyrt. Som om lungtransplantation vore billigare. Som om ett liv med svår lungsjukdom vore enklare. Som om ett förkortat liv skulle kunna värderas i pengar.”

Se hela debatten på riksdagens hemsida

EU:s regler om läkemedel för barn och för personer med sällsynta sjukdomar har funnits i nästan 20 år. Reglerna ska nu ses över med målsättning att det ska utvecklas läkemedel som tillgodoser de särskilda behoven hos patienter med sällsynta sjukdomar, att denna grupp snabbt får tillgång till läkemedel och att det finns effektiva förfaranden för bedömning och godkännande.

Arbetet med de nya regelförslagen pågår, men på flera punkter verkar målet missas helt. Det handlar framför allt om definitionen av ”unmet medical need”, där en juridiskt bindande definition riskerar att skapa fler problem än den skulle lösa. Idag finns ingen lagstadgad definition, men myndigheter, läkare och patienter har inga problem att identifiera vilka som berörs. Det nya förslaget kan däremot leda till att flera sällsynta läkemedel exkluderas ur EU:s gemensamma system.

En rättsligt bindande definition av ”icke tillgodosett medicinskt behov” kan leda till långdragna diskussioner om huruvida en viss sällsynt sjukdom ska räknas in i definitionen av ett ouppfyllt medicinskt behov. Detta hade snarare fördröjt införande och bromsat patienters tillgång till nya terapier. En lagstadgad definition riskerar alltså att leda till nackdelar för den patientgrupp som man avser att stödja. Flera patientorganisationer är också oroliga för att en lagstadgad definition skulle leda till en uppdelning mellan olika sällsynta sjukdomar och att en lagstiftning som endast skiljer mellan ”uppfyllt” och ”ouppfyllt” inte skulle tillgodose patienternas individuella vårdbehov.

Av det som hittills presenterats från EU-kommissionen, skulle de flesta förändringar inte förbättra patienters tillgång till behandlingar. System för utvärdering och finansiering ingår inte i regelöversynen, men bör fortsatt bestämmas i varje enskild medlemsstat.

Den 1 januari 2023 tar Sverige ordförandeskapet i EU – och ansvaret att driva dessa frågor framåt. Europeiska kommissionen har genomfört flera offentliga samråd och förväntas lägga fram ett förslag om översyn av förordningen under fjärde kvartalet 2022. Det innebär att det kommande svenska ordförandeskapet i början av 2023, kommer visa vägen i förhandlingarna mellan medlemsstaterna i denna fråga. Kommissionen för Innovativa Särläkemedel ser med viss oro på hur Sverige kan bidra till en försämring av villkoren för särläkemedel. Det finns ett stort behov av att dessa frågor kommer högre upp på den politiska dagordningen inför ordförandeskapet.

Läs EURORDIS Rare Diseases Europe’s inspel till regelöversynen

Läs mer om processen för EU-kommissionens översyn av regler för sällsynta läkemedel

Sättet för hur läkemedel godkänns av svenska myndigheter fungerar inte, något som Riksrevisionen påpekat. Man kan inte jämföra kostnader och nytta av mediciner mellan stora folksjukdomar och diagnoser som bara drabbar tio personer. Regeringen bör omedelbart kalla till samtal med patientföreningar, Sveriges kommuner och regioner och läkemedelsindustrin för att hitta en lösning.

Vi har fyra konkreta förslag till regeringen på hur vi tillsammans kan hjälpa de barn som drabbats.

Om detta skriver:
Oskar Ahlberg, ordförande, Svenska MPS-föreningen, Eva Klint, kassör, Svenska FOP-föreningen, Marcus Strandepil, ordförande, Svenska PKU-föreningen, Olle Bäckebo, ordförande, Fabryföreningen i Sverige och Leif Lindsten, ordförande, XLH svenska patientföreningen

Läs hela artikeln i Aftonbladet

Under höstens allmänna motionstid har drygt tio motioner som specifikt nämner sällsynta diagnoser lämnats in till riksdagen. Vi på Kommissionen för innovativa särläkemedel välkomnar allt engagemang inom dessa frågor, och vill särskilt lyfta fram ett antal goda initiativ.

I varsin motion framhåller Mattias Karlsson (M) och Helene Björklund (S) behovet av en nationell handlingsplan för sällsynta diagnoser. I bägge motionerna konstaterar riksdagsledamöterna att det behövs bättre samordning för att kunna erbjuda tillgång till tidig diagnos, samt säker och effektiv behandling för en grupp som ofta förbises inom vården – Samma slutsatser konstateras i Kommissionens egna utkast till nationell strategi för sällsynta diagnoser.

Bättre samordning lyfts även av Kristdemokraterna, som uppmanar regeringen att ta fram en strategi för sällsynta sjukdomar och hälsotillstånd. Från Sverigedemokraterna står Per Ramhorn (SD) bakom en nationell handlings- och samordningsplan för området sällsynta diagnoser.

Att tillgången till nya behandlingar blivit allt sämre har också uppmärksammats. Moderaternas socialpolitiska talesperson Camilla Waltersson Grönwall (M) menar att dagens utvärderingssystem måste utvecklas i syfte att kunna möta användandet av nya läkemedelsbehandlingar, i synnerhet inom sällsynta diagnoser. Samma slutats gör Lina Nordquist (L), Liberalernas sjukvårdspolitiska talesperson, som anser att det behövs ett mellanläge mellan klinisk prövning och godkänt läkemedel, ett sällsynt godkännande, där en säker och lovande behandling får ordineras under strikt övervakning och noggrann insamling av hälsodata.

Det är mycket positivt att frågor som berör sällsynta diagnoser får större utrymme i den politiska diskussionen. Kommissionen konstaterar att det finns stöd för våra egna förslag – en nationell plan och en översyn av utvärderingsmodellen, från flera riksdagspartier.

Läs Kommissionens fyra viktigaste förslag för en god tillgång till sällsynta läkemedel här.

Bara sex av tio läkemedel som godkänns i Europa når den svenska marknaden. Särskilt svårt är det för läkemedel mot sällsynta, ofta medfödda, diagnoser, visar LIFs senaste analys. Här är Kommissionen för innovativa särläkemedels fyra viktigaste förslag för att lösa utmaningarna:

1. Initiera översyn av etiska plattformen för att formulera en ny betalningsvilja

Kommissionen förespråkar en ”multikriteriemodell” som bygger på den modell som redan idag används av NT-rådet, men som utökas med fler dimensioner som är viktiga för betalningsviljan. Modellen medger en högre betalningsvilja för verklig innovation och lägre betalningsvilja för så kallade me-too-produkter.

I övrigt anser vi i grunden att det nuvarande systemet med så kallad värdebaserad prissättning bör behållas. De skattemedel som kan användas till subventionerade mediciner kommer alltid att vara begränsade och därför kommer det att vara rimligt att prioritera sådana läkemedel som har störst effekt på överlevnad och livskvalitet.

Läs mer om multikriteriemodellen i Kommissionens remissvar till ”Tydligare ansvar och regler för läkemedel” (2018)

2. TLV bör få nytt uppdrag i sitt regleringsbrev att utveckla separat modell för införande av sällsynta terapier med små patientgrupper och därmed begränsad budgetpåverkan

Flera utredningar och studier över åren har belagt att det inte ser bra ut med upptaget av sällsynta och mycket sällsynta läkemedel i Sverige. Vi anser att TLV ska få kapacitet nog att göra hälsoekonomiska bedömningar och inom tre månader slutföra förhandlingar med alla sökanden.

Ett annat – sannolikt bättre alternativ – vore en ”bagatellgräns” där EMA-godkända preparat, riktade till så få patienter att budgetpåverkan är försumbar, får ett automatiskt godkännande, liknande den nya modell som tillämpas i Norge. Det bör också finnas en rätt för sökande att återkomma med en ny begäran om bedömning i fall där väsentliga data kring en terapi ändrats.

Läs mer i Kommissionens inlaga till TLVs regeringsuppdrag

3. Regeringen bör avsätta ett nationellt introduktions- / utjämningsbidrag för att möjliggöra behandling av sällsynta sjukdomar utan att enskilda kliniker eller regioner drabbas oproportionerligt

Kommissionen stödjer läkemedelsutredningens (2018) förslag om en pott på 200 MSEK per år öronmärks för finansiering av läkemedel vid sällsynta tillstånd. Det kommer leda till att den geografiska snedfördelningen kommer att utjämnas, vilket är till fördel för ovanligt kostsamma läkemedel eller behandlingar.

På längre sikt anser Kommissionen för innovativa särläkemedel att staten bör överta subventionsansvaret för alla särläkemedel. Genom att staten övertar en utgift från regionerna justeras statsbidraget. Det vore heller inte något helt unikt. Staten har tidigare tagit över kostnadsansvaret för behandlingar av till exempel HIV, Gauchers sjukdom, Hepatit C och hemofili.

Läs mer i Kommissionens remissvar till ”Tydligare ansvar och regler för läkemedel” (2018)

4. Regeringen bör snaras initiera arbetet med en nationell strategi för sällsynta diagnoser

EU:s ministerråd rekommenderade år 2009 medlemsländerna att anta strategier för sällsynta sjukdomar. Sverige har, till skillnad från de flesta andra länder i Unionen, inte antagit en sådan. Eftersom problemen fortfarande är stora och att det finns en betydande potential att inom rimliga ekonomiska ramar förbättra situationen för de drabbade, är det nu dags att Sverige tar nästa steg.

Kommissionen för innovativa särläkemedel  har därför presenterat ett förslag till nationell strategi som kan antas av riksdagen.

Ladda ner Kommissionens nationella strategi här

Kommissionen har med intresse noterat att flera tunga instanser lyfter problematiken med tillgång till nya behandlingar för sällsynta diagnoser. Utöver Toivo Hensoos läkemedelsutredning från 2018 har både Riksrevisionen och SKR belyst problematiken i rapporter och policy papers.

Maria Arroyo
Talesperson kommissionen för innovativa särläkemedel
Mailadress:MArroy11@ITS.JNJ.com

Mattias Bankel
Talesperson kommissionen för innovativa särläkemedel
Mailadress: mbankel@amicusrx.com

Nedan följer ett sammandrag av webbinariet ”Halkar Sverige efter i introduktionen av nya läkemedel” som sändes den 21 maj 2021. Se hela sändningen här

  1. Introduktion av kommissionens talespersoner
    Maria Arroyo, Public Affairs Janssen
    Mattias Bankel, Head of Nordics Amicus Therapeutics
  1. Hur ligger Sverige till gentemot andra europeiska länder?
    Anders Blanck VD LIF
  1. Aktuell bild från två sällsynta patientorganisationer
    Johan Moström, Riksförbundet Cystisk Fibros
    Oskar Ahlberg, MPS-föreningen
  1. Så ska upptaget av precisionsmedicin och ATMP-läkemedel som är rimligt prissatta bli möjligt i Sverige
    Douglas Lundin, chefsekonom TLV
  1. Hur säkerställer vi att svenska patienter får tillgång till bästa möjliga behandlingar?
    Acko Ankarberg-Johansson (KD), ordförande i riksdagens socialutskott
    Lina Nordquist, (L), ledamot i riksdagens socialutskott
  1. Slutkommentar från Anders Blanck

 

 

Sverige har en lång tradition som forsknings- och innovationsland, inte minst inom läkemedel. Flera färska studier visar nu att Sverige håller på att halka efter flera av våra nordiska och europeiska grannländer när nya EMA-godkända läkemedel ska introduceras. Detta gäller i extra hög grad behandlingar för sällsynta diagnoser. Resultaten väcker frågor om Sverige som ledande Life Science-nation och förutsättningar för en sjukvård i världsklass. I slutändan drabbar det svenska patienter som inte får tillgång till nya, livsförbättrande behandlingar.

I ett webbinarium undersöker vi om det stämmer att Sverige är långsammare än andra länder i Europa. Vad beror det i så fall på, och vad behöver vi göra bättre? Är det betalningsviljan, kravet på kostnadseffektivitet, priserna eller andra faktorer som inverkar? Och hur kan vi se till att Sverige får en modell som klarar av att ta upp de kommande gen- och cellterapierna (ATMP) och de nya typerna av precisionsmedicin?

Läs ett referat av sändningen här

Agenda

  1. Introduktion av Kommissionens talespersoner
    Maria Arroyo & Mattias Bankel
  2. Hur ligger Sverige till gentemot andra europeiska länder?
    Anders Blanck, VD LIF
  3. Aktuell bild från två sällsynta patientorganisationer:
    Johan Moström, Riksförbundet Cystisk Fibros
    Oskar Ahlberg, MPS-föreningen
  4. Så ska upptaget av precisionsmedicin och ATMP-läkemedel som är rimligt prissatta bli möjligt i Sverige
    Douglas Lundin, chefsekonom TLV
  5. Hur säkerställer vi att svenska patienter får tillgång till bästa möjliga behandlingar? (Paneldiskussion)
    Acko Ankarberg-Johansson (KD), ordförande i riksdagens socialutskott
    Lina Nordquist, (L), ledamot i riksdagens socialutskott

 

 

TLVs uppdrag från Regeringen
I sitt årliga regleringsbrev har Regeringen gett TLV ett uppdrag att utveckla hälsoekonomiska bedömningar för precisionsmedicin och utreda möjliga betalningsmodeller för gen- och cellterapier (ATMP). I uppdraget ingår att utreda hur betalningsmodeller för ATMP kan utvecklas för att hantera de stora behandlingskostnader och de osäkerheter som är kopplade till bland annat långtidseffekterna av ATMP. Uppdraget ska redovisas senast den 1 maj 2021.

Bakgrund till Kommissionens förslag – Sverige halkar efter
Den generella insikten att läkemedel förlängt livet och ökat livskvaliteten för många människor världen över gäller också för gruppen med sällsynta hälsotillstånd. Utvecklingen för särläkemedel har varit positiv och flera nya preparat, som ofta visat sig ha god effekt, har tagits fram. De senaste åren har mellan 15 och 18 nya särläkemedel godkänts varje år.

Att ett läkemedel godkänts är emellertid inte detsamma som att det finns tillgängligt för patienter. Och det förefaller ta längre tid Sverige än på andra håll.

Varje år sammanställer EFPIA en undersökning av tillgängligheten och tid för introduktion i ett 30-tal europeiska länder. För sällsynta diagnoser konstaterades att Sveriges genomsnittliga tid för introduktion var 415 dagar, jämfört med 39 dagar i Tyskland, 108 dagar i Danmark och 152 dagar i Österrike. Samtidigt fastställdes också att endast 43% av de behandlingar som fick EMA-godkännande för behandling av sällsynta diagnoser var tillgängliga i Sverige. I nära hälften av länderna i studien hade patienterna bättre tillgång till nya behandlingar jämfört med Sverige.

Dessutom blir det samlade upptaget på den svenska marknaden lägre än i jämförbara länder.

Vi har tidigare hänvisat till ett par europeiska rapporter, bland annat EURORIDS ”Improving patient access to gene and cell therapies for rare diseases in Europe” (januari 2020) och EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2019 Survey från IQVIA.

Nu finns även rapporten Access to new medicines with EMA approval 2016-2018 in Sweden som Quantify Research gjort på uppdrag av LIF. Rapporten bygger på den europeiska läkemedelsföreningens genomgång och kartlägger vilka av de läkemedel som det europeiska läkemedelsverket, EMA godkänt som finns till försäljning i Sverige och hur lång tid det tagit från godkännandet till TLVs beslut eller NT-rådets rekommendation. Rapporten visar att en tredjedel av de nya läkemedel som godkänns av EMA inte finns tillgängliga i Sverige.

Det förklaras till viss del av att somliga nya läkemedel har liknande effekt som läkemedel som redan finns på marknaden, men det gäller också behandlingar som saknas i Sverige, vilket påverkar vården av svenska patienter negativt.

I rapporten analyseras de 49 läkemedel som inte finns tillgängliga i Sverige. 19 av dessa klassas som ersättningsbara det vill säga att det finns liknande läkemedel, eller läkemedel som betecknas som minst lika bra tillgängligt i Sverige. De resterande 30 läkemedlen bedöms däremot inte kunna ersättas rakt av.

Bland dessa används 14 läkemedel mot sällsynta sjukdomar och 9 mot olika typer av cancer. Hälften av dessa finns tillgängliga i Danmark.

Varför halkar Sverige efter?
Både i Danmark och Finland har man dragit slutsatsen att godkännande av pris på läkemedel till små patientgrupper med sällsynta diagnoser inte passar in i traditionell Health Technology Assessment (HTA) eller ”HTA similar”-modeller och de tillämpar därför alternativa prismodeller. Där finns bland annat ett ”patientkostnadstak” som innebär en säkerhet för regionerna att en enskild patient inte kan kosta över ett årligt maxbelopp. Detta regleras i nationella ersättningsavtal med läkemedelsbolagen.

Även i Norge finns ett ”parallellt spår” för smala särläkemedel. De prövar något som de kallar mini-STA sedan senhösten 2019. Mini-STA innebär i princip en relativ effekt- och säkerhetsutvärdering med budget impact-modellering och årlig kostnad per patient – inga QALYS eller cost per QALYs. I NOMAs arbete med horizon scanning så har man infört att ansökande läkemedelsbolag kan fylla i en länk och göra en översiktlig PICO- redovisning (P – Patient, Problem or Population, I – Intervention, C – Comparison, control or comparator, O – Outcomes) och i tillägg till detta välja och argumentera för vilken typ av utvärdering man finner passa produkten bäst. Tex cost/QALY eller relativ effektutvärdering och budgetpåverkan.

Ger detta bättre upptag av nya terapier för sällsynta diagnoser?

Från kommissionens sida ser vi detta konkret genom att vi har medlemmar vars läkemedel bedömts och används i våra grannländer, men inte här i Sverige. Följden blir att patienter inte får bästa tillgängliga behandling, med ökat lidande och sannolikt ökade vårdkostnader som följd.

Exempelvis när TLV utvärderar en kostsam kronisk behandling (ex 2-3 MSEK/år) så blir kostnaden ofta så dominant att det inte hjälper att QALY-vinsten ökar. I det fallet hjälper det inte att man förlänger livet på en patient med 50 år – cost/QALY blir ändå orimlig enligt den nuvarande modellen.

Följden blir

 

FÖRSLAG I: TLV bör initiera en studie och jämförelse med de danska, norska och finska modellerna. Även Tysklands modell för snabb introduktion följt av utvärdering är intressant ur ett sällsynt perspektiv.

Vilka ICER-trösklar är rimliga för smala särläkemedel, s.k. Ultra Orphan Drugs? I en färsk artikel diskuteras brittiska NICE tröskelvärden givet samma lönsamhetsförväntningar utifrån breda terapier, nya behandlingar för sällsynta (OD) och mycket sällsynta (UOD) diagnoser.

 

FÖRSLAG II: Det vore intressant om TLV kunde ge ett oberoende institut i uppdrag räkna på vilka motsvarande justeringar som vore rimliga.

Risk: att Sveriges modell inte klarar av att hantera ATMP

Fler utredningar och studier över åren har belagt att det inte ser bra ut med upptaget av OD och UOD i Sverige – och att det till och med går i fel riktning. Samma sak riskerar nu att ske med ATMP om inte en grundläggande översyn genomförs av betalningsvilja och prismodeller i det svenska systemet.

Vi kan, med kommissionens samlade erfarenhet av strandade förhandlingar kring särläkemedel, gissa att TLV kommer att stöta på motsvarande problem med ATMP – där utvärderingen ser bra ut, men förhandlingen stoppas då kostnaden för regionerna avskräcker.  I våra fall handlar det ofta om kroniska behandlingar, medan det i fallet med ATMP kan handla om engångsbehandlingar.

Vägen framåt

Från kommissionens sida har vi i såväl remissvar till läkemedelsutredningen ”Tydligare ansvar och regler för läkemedel”, SOU 2018:89, som i andra inlagor presenterat ett antal konkreta förslag.

Ny modell för betalningsvilja
Samhällets betalningsvilja, alltså möjligheten att hitta strukturer för finansiering för att tillgängliggöra innovativa behandlingar, är en utmaning, för dem som tillverkar och/eller säljer särläkemedel i Sverige.

Kommissionen anser i grunden att det nuvarande systemet med så kallad värdebaserad prissättning bör behållas. De skattemedel som kan användas till subventionerade mediciner kommer alltid att vara begränsade och därför kommer det att vara rimligt att prioritera sådana läkemedel som har störst effekt på överlevnad och livskvalitet. Det system som utvecklats med så kallade ”QALY-poäng” (överlevnadsår justerade för livskvalitet) är därför det principiellt rimliga. Men för särläkemedel har det visat sig få orimliga konsekvenser. Det finns därför anledning att göra några mindre, men viktiga, justeringar i systemet.

Förändring i beräkning av QALY-poäng (Multikriteriemodell)
I enlighet med Läkemedelsutredningens förslag bör lydelsen i prioriteringsplattformen ses över. Det bör bland annat innebära att själva sällsyntheten blir en faktor som motiverar en högre betalningsvilja än idag.

I samband med en sådan förändring bör övervägas att komplettera den nuvarande beräkningsmodellen med ytterligare ett antal kriterier. Kommissionen förespråkar en ”multikriteriemodell” som bygger på den modell som redan idag används av NT-rådet, men som utökas med fler dimensioner som är viktiga för betalningsviljan. Modellen medger en högre betalningsvilja för verklig innovation och lägre betalningsvilja för så kallade me-too-produkter. I multikriteriemodellen påverkas subventionsgraden av:

Ett annat sätt att närma sig problemet är att man justerar betalningsvilja utifrån rimliga priser givet lönsamhetskrav, se intressanta resonemang av Berdud mfl här.

Ett delat ansvar för behandlingens kliniska nytta
En annan prismodell av intresse är överenskommelser om delad risk, alltså ett högre pris i utbyte mot att leverantören återbetalar en del om den kliniska nyttan inte blir den förväntade. Modellen tillämpas redan i viss utsträckning men har inte fått något brett genomslag. Rapporter från andra länder talar också om svårigheter. Läkemedelsutrednigen konstaterade: ”Den svaga länken i systemet är främst uppföljning av effekt i klinisk användning”. Detta knyter an till det som sagts om vårdens IT-stöd. Om det utvecklas som önskvärt bör denna ”svaga länk” kunna åtgärdas och denna prismodell få en bredare användning. Om det är nödvändigt bör Sekretesslagen ändras så att TLV kan få tillgång till de data som behövs.

Rätt till hälsoekonomisk bedömning eller ”bagatellgräns”
Emellanåt har TLV visat sig ha otillräcklig kapacitet för att hantera ansökningar gällande särläkemedel. En rätt till behandling av alla ansökningar bör gälla. Det kräver att TLV får kapacitet att göra hälsoekonomiska bedömningar och inom tre månader slutföra förhandlingar med alla sökanden. Ett annat – sannolikt bättre alternativ – vore en ”bagatellgräns” gälla där EMA-godkända preparat, riktade till så få patienter att budgetpåverkan är försumbar, får ett automatiskt godkännande, liknande den nya modell som tillämpas i Norge (se ovan). Det bör också finnas en rätt för sökande att återkomma med en ny begäran om bedömning i fall där väsentliga data kring en terapi ändrats.

Staten bör ta över betalningsansvaret
På längre sikt anser Kommissionen för innovativa särläkemedel att staten bör överta subventionsansvaret för alla särläkemedel. Ett sådant beslut behöver inte få några stora ekonomiska konsekvenser för staten om det kombineras med pris- och betalmodeller, som hanterar riskerna för överutnyttjande. Genom att staten övertar en utgift från regionerna justeras statsbidraget. Det vore heller inte något helt unikt. Staten har tidigare tagit över kostnadsansvaret för behandlingar av till exempel HIV, Gauchers sjukdom, Hepatit C och hemofili.

En stor fördel med ett statligt övertagande av hela betalningsansvaret, är att det förenklar den administrativa proceduren. TLV får uppdraget att både göra den hälsoekonomiska bedömningen och förhandla om prissubvention. Den förenklingen är av stort värde. Genom att TLV, till skillnad från NT-rådet, är en myndighet ökar transparensen och rättssäkerheten. Även i detta system ligger naturligtvis det slutliga rekvisitionsbeslutet regionalt och lokalt – ytterst hos behandlande läkare – men nivån på subventionen är då given och inte längre en förhandlingsfråga.

Ännu ett alternativ som i så fall kan övervägas är att staten tar den fulla kostnaden under ett inledande skede, 18-24 månader av ett sjukdomsförlopp. Syftet med en sådan modell, som används i Tyskland, är att snabbt få en ny terapi på plats och ge den berörda regionen tid till anpassning.

Kommissionen har utvecklat dessa och andra förslag i ett förslag till nationell strategi. Ladda ner den här!

 

I samband med Sällsynta Stories har Riksförbundet Sällsynta Diagnoser publicerat tre personliga berättelser med sällsyntheten i fokus. I filmerna får man möta Emma, Cecilia och Edith i deras vardag, som tydligt visar varför Sverige behöver ytterligare nationell samordning.