Nyhetsbrev #1

Välkomna till ett nyhetsbrev och en webbplats om en viktig läkemedelsfråga

Välkomna till det första nyhetsbrevet från Kommissionen för Innovativa Särläkemedel. Kommissionen består av åtta globala, forskningsintensiva läkemedelsbolag med verksamhet i Sverige.

Kommissionen har tillkommit eftersom bolagens samlade bedömning är att den svenska processen för utvärdering och introduktion av mediciner för sällsynta sjukdomar inte fungerar tillfredsställande. Kommissionens mål är att åstadkomma en förändring. Kommissionen anser att ansvaret för läkemedel till sällsynta och mycket sällsynta sjukdomar bör samlas nationellt.

Vad handlar frågan om?

Kommissionen efterfrågar förbättringar inom vården av personer med sällsynta och mycket sällsynta och livshotande sjukdomstillstånd. Detta inkluderar diagnostisering, sjukdomsbehandling och tillgång till innovativa läkemedel. Patienter med livshotande, ovanliga sjukdomar väntar ofta i flera år på en korrekt diagnos och därefter väntar inte sällan en kamp för att få tillgång till vårdresurser. Till detta kommer olika access till kompetens och medicin beroende på var i landet man bor. Små landsting har inte samma resurser som de stora regionerna att behandla sällsynta sjukdomar.

I Sverige har ca 300 sjukdomar identifierats som sällsynta och allvarliga. Definitionen av en sällsynt sjukdom är färre än 100 patienter per en miljon invånare, medan definitionen av mycket sällsynta diagnoser (Ultra Rare Diseases) är färre än 20 patienter oerper en miljon invånare. Trots det låga antalet drabbade patienter, är den negativa inverkan på patienter, familjer och samhälle mycket stor eftersom sjukdomarna ofta är oerhört allvarliga, kroniska och progressiva med ett högt dödsantal.

Målsättningen med kommissionen är att lyfta fram förslag som kan bidra till att förbättra den svenska vårdmodellen för personer med sällsynta sjukdomar. Framför allt vill kommissionen uppmärksamma bristerna i det svenska systemet för utvärdering av och tillgång till nya mediciner för dessa patienter.

Läkemedel för sällsynta och mycket sällsynta sjukdomar utvärderas idag på samma sätt som för bredare sjukdomar. Kommissionen anser det uppenbart att den nuvarande modellen leder till en ojämlik tillgång till vård och medicinering för svenska patienter med sällsynta diagnoser. Kommissionen kommer att söka samverkan i arbetet med patientorganisationer, läkare och politiker som delar problembeskrivningen.

Ett ytterligare resultat av dagens modell är att innovativa läkemedel introduceras betydligt senare på den svenska marknaden i jämförelse med andra länder. Följderna av dagens system blir ofta att patienternas sjukdomstillstånd förvärras, vilket medför onödigt lidande och i värsta fall till en för tidig död.

Vad bör man göra åt problemet?

Regeringen bör titta närmare på denna fråga inom ramen för den utredning som nu granskar behovet av nationella riktlinjer. Kommissionen anser att staten behöver ta ett samlat ansvar för läkemedel till patienter med sällsynta diagnoser, dels för att de inte passar in i mallen för hur landstingen (NT-rådet) bedömer kostnadseffektivitet, dels för att patienter med sällsynta och kostsamma behandlingar inte fördelas jämnt över landet. Staten har tidigare tagit över kostnadsansvaret för behandlingar av HIV, Gaucher, Hepatit C, hemofili och syfilis. Flera riksdagsmotioner har under de senaste åren efterlyst ett samlat grepp från staten. Läs några exempel på www.isl-forum.se/fakta

Frågan har utretts av alliansregeringen, men innan utredningen hann omsättas i praktisk politik genomgick Sverige ett regeringsskifte och Samarbetsregeringen valde att inte gå vidare med förslagen. Istället har socialminister Gabriel Wikström nu tillsatt en utredning om nationellt kunskapsstöd och ökad följsamhet till nationella riktlinjer http://www.regeringen.se/rattsdokument/kommittedirektiv/2015/12/dir.-2015127/ samt en kommission för jämlik vård http://www.regeringen.se/artiklar/2015/06/en-kommission-for-jamlik-halsa/

Bägge dessa initiativ borde kunna närma sig frågan om vilka förutsättningar som finns för snabb och jämlik tillgång till vård och medicinering av patienter med sällsynta och mycket sällsynta diagnoser.

Företagen bakom kommissionen

Det är åtta forskningsintensiva bolag som har gått ihop och bildat kommissionen för innovativa läkemedel är Actelion, Alexion, Amicus, BioMarin, Prostrakan, Sanofi, Shire och Vertex. Bolagen är verksamma inom olika områden såsom onkologi, enzymbrist, testosteronbrist, lysosomala sjukdomar, metabola sjukdomar och cystisk fibros.