Remissvar på TLV:s förslag till nya allmänna riktlinjer för subvention och prissättning av läkemedel samt upphävande av föreskrifter och allmänna råd (dnr 4517/2025)

Kommissionen för Innovativa Särläkemedel (”Kommissionen”) består av elva forskningsintensiva företag som arbetar med att förbättra den svenska vården för personer med sällsynta hälsotillstånd och introducera fler särläkemedel på den svenska marknaden.

Kommissionen lämnar härmed sitt svar på TLV:s remiss Allmänna riktlinjer för subvention och prissättning av läkemedel. Kommissionen har tagit del av TLV:s remiss för föreskrifter om prissättning av utbytbara läkemedel och utbyte av läkemedel, men väljer att fokusera remissvaret på remissen om allmänna riktlinjer eftersom denna lägger större vikt vid sällsynta hälsotillstånd.

Sammanfattande synpunkter

Kommissionen för Innovativa Särläkemedel välkomnar TLV:s ambition att samla och tydliggöra bedömningskriterierna för subvention och prissättning av läkemedel i form av allmänna riktlinjer. Ökad transparens och förutsägbarhet i beslutsprocesserna är av stor betydelse, inte minst för läkemedel som riktar sig till små patientpopulationer med stora medicinska behov.

Samtidigt vill Kommissionen understryka att hur dessa riktlinjer utformas och tillämpas i praktiken får avgörande konsekvenser för patienter med sällsynta hälsotillstånd. För denna grupp riskerar även mindre förskjutningar i betalningsvilja, evidenskrav eller prissättningsmekanismer att få oproportionerligt stora effekter på tillgången till behandling.

Kommissionens huvudsakliga utgångspunkt är att fler icke-onkologiska särläkemedel behöver nå svenska patienter. I dag är tillgången till behandling för sällsynta hälsotillstånd begränsad, trots betydande medicinska behov. Att skapa bättre förutsättningar för särläkemedel innebär inte att andra patientgrupper ska prioriteras ned, utan att systemet behöver utformas så att även små patientpopulationer ges reell möjlighet till subvention och införande.

En läkemedelspolitik som ensidigt fokuserar på kostnadsbegränsning riskerar att särskilt drabba just dessa grupper. Det är naturligt att läkemedelskostnader ökar i takt med medicinska framsteg och förbättrade behandlingsmöjligheter. Samtidigt visar en rapport[1] som Kommissionen gett i uppdrag till IHE-ekonomen Ulf Persson att ta fram att innovativa läkemedel ofta genererar bredare samhällsekonomiska värden, genom minskat vårdbehov och minskat produktionsbortfall. Enligt Kommissionens uppfattning måste också sådana bredare, relevanta samhällseffektertydligt beaktas vid tillämpningen av de nya riktlinjerna.

Kommissionen vill även betona vikten av att de nya riktlinjerna utformas så att de långsiktigt främjar forskning och innovation. Om särläkemedel och andra innovativa behandlingar inte når svenska patienter på grund av låg betalningsvilja eller oförutsägbara prissättningsmekanismer minskar incitamenten för forskning och utveckling i Sverige. Det riskerar att försvaga Sveriges attraktivitet som lanseringsland och miljö för kliniska studier. En förutsägbar och värdebaserad tillämpning är därför avgörande, för såväl dagens patienter som framtida medicinska genombrott.

Särskilda kriterier för mycket sällsynta hälsotillstånd (avsnitt 3.5.1)

Kommissionen välkomnar att TLV i riktlinjerna tydliggör att en högre kostnad i relation till hälsovinsten kan accepteras för läkemedel som behandlar mycket sällsynta hälsotillstånd med mycket hög svårighetsgrad. Detta är i linje med behovs- och solidaritetsprincipen i den etiska plattformen och speglar den verklighet som patienter med sällsynta tillstånd lever i.

TLV anger att tre grundläggande kriterier måste vara uppfyllda för att en högre kostnad ska kunna accepteras: att tillståndet är mycket sällsynt, att det har mycket hög svårighetsgrad och att läkemedlet ger en kliniskt relevant hälsovinst.

Kommissionen delar bedömningen att acceptans för högre kostnad bör grundas i medicinskt behov och dokumenterad nytta. Samtidigt innebär kriterierna att mycket sällsynthet i sig inte är tillräcklig, utan att kravet på mycket hög svårighetsgrad utgör en ytterligare begränsning.

För vissa sällsynta tillstånd som är allvarliga, kroniska och kraftigt funktionsnedsättande men inte nödvändigtvis omedelbart livshotande, kan detta innebära att utrymmet för högre kostnad i praktiken blir snävt, inte minst när det kommer till icke-onkologiska särläkemedel. Det gäller exempelvis tillstånd som medför livslång smärta, successivt försämrad rörlighet, omfattande trötthet eller kognitiv påverkan, och som innebär betydande begränsningar i arbete, utbildning och social delaktighet. Att dessa tillstånd inte alltid innebär akut livsfara eller sängbundenhet innebär inte att sjukdomsbördan är låg. Kommissionen vill därför betona vikten av att svårighetsbedömningen görs med beaktande av långsiktiga konsekvenser för livskvalitet och funktionsförmåga.

Sällsynthetsbedömning och sällsynthetsindex (avsnitt 3.5.2.)

TLV anger att sällsyntheten ska bedömas utifrån både prevalens och incidens i Sverige samt att incidensen ska tillmätas större betydelse än prevalensen. Vidare ska TLV beräkna ett sällsynthetsindex enligt en fastställd formel och för att en högre kostnad ska kunna accepteras ska indexet inte överstiga cirka 100.

Kommissionen ser värdet av ökad transparens genom konkreta kriterier. Samtidigt innebär ett kvantitativt index med ett uttryckligt riktvärde en hög grad av standardisering. Vid mycket sällsynta hälsotillstånd är underlagen för prevalens och incidens ofta osäkra. Det kan handla om små patientpopulationer, begränsad registerdata eller förändringar i diagnostik. Mindre justeringar i uppskattningar kan då få stor påverkan på indexets nivå och därmed på möjligheten att acceptera en högre kostnad. Kommissionen anser därför att det bör framgå tydligt att sällsynthetsindex är ett stöd för bedömningen och inte ett absolut kriterium.

Kommissionen har förståelse för att incidens är relevant för att bedöma framtida årlig tillströmning av patienter. För många sällsynta och livslånga tillstånd är dock prevalensen central för att beskriva det samlade behandlingsbehovet. En modell där incidensen systematiskt ges större vikt kan riskera att undervärdera det samlade behovet hos redan identifierade patienter.

Vid beräkning av sällsynthetsindex bör incidens skattas utifrån faktiska diagnostiska förutsättningar i Sverige, inklusive avsaknad av screening och varierande tillgång till specialistdiagnostik. Detta minskar risken för överskattning av patientpopulationen som annars kan påverka index och beslut om betalningsvilja.

Osäkerhet i den hälsoekonomiska utvärderingen (avsnitt 3.5.2.)

TLV anger att hög osäkerhet i det hälsoekonomiska underlaget innebär att kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår behöver vara lägre. Kommissionen delar uppfattningen att osäkerheter ska analyseras noggrant och beaktas i beslutsfattandet.

Samtidigt är ett begränsat evidensunderlag ofta en direkt och ofrånkomlig följd av sjukdomens sällsynthet. Små patientpopulationer, korta uppföljningstider och avsaknad av jämförande studier är typiska förutsättningar vid utveckling av icke-onkologiska särläkemedel. Om hög osäkerhet systematiskt leder till krav på lägre kostnad finns en risk för att läkemedel mot de mest sällsynta och allvarliga tillstånden hamnar i ett strukturellt sämre läge än behandlingar för större patientgrupper, där mer omfattande evidens är möjlig att generera.

Kommissionen anser därför att osäkerhetens betydelse bör bedömas i proportion till svårighetsgrad, medicinskt behov och avsaknad av behandlingsalternativ. I situationer där alternativ saknas och sjukdomsbördan är hög bör ett visst mått av osäkerhet kunna accepteras, särskilt om det finns rimliga mekanismer för uppföljning och successiv kunskapsuppbyggnad.

I den hälsoekonomiska utvärderingen av behandlingar för patienter med sällsynta hälsotillstånd har även diskonteringsräntan stor betydelse (avsnitt 3.4.1). Vid livslånga behandlingar får en generell diskontering om 3 procent en mycket stor påverkan på resultatet. Diskontering kan vara motiverad, men nivå och tillämpning bör prövas utifrån omständigheterna i det enskilda fallet, särskilt när effekterna sträcker sig över hela livsförloppet.

Prissänkningar vid högt försäljningsvärde (avsnitt 6)

Kommissionens principiella uppfattning är att förbättrade villkor för sällsynta läkemedel inte får ske på bekostnad av den offentliga finansieringen vad gäller läkemedel för större patientgrupper.

Kommissionen bedömer att mekaniska och tröskelbaserade prissänkningar riskerar att skapa osäkerhet kring den långsiktiga intäktsutvecklingen för innovativa läkemedel, vilket kan påverka företagens incitament att introducera nya behandlingar på den svenska marknaden.

Kommissionen anser att prissänkningskriterier bör tillämpas med hänsyn till läkemedlets innovationsgrad, kliniska värde och roll i vårdsystemet, samt i dialog med berörda aktörer. En ensidig kostnadspress riskerar annars att försvaga incitamenten att introducera nya behandlingar på den svenska marknaden och därmed på sikt minska både patientnytta och samhällsekonomisk effektivitet.

Kommissionen föreslår att TLV tar fram tydliga ramar för innovativa avtal och riskdelning, till exempel takmodeller och utfallsbaserade inslag, samt hur dessa ska beaktas i hälsoekonomiska bedömningar, inklusive kostnad efter återbäring. Tydliga riktlinjer för sekretess och partsinsyn behövs för en effektiv och transparent hantering.

Kommissionens analys av TLV:s nuvarande modell

Genom verktyget Annual Tracker[1] följer Kommissionen löpande utfallet för nya icke-onkologiska särläkemedel som har skickats in för bedömning till TLV eller NT-rådet. Syftet är att analysera hur tillgången till särläkemedel utvecklas i Sverige och hur tillämpningen av nya kriterier påverkar införandet i praktiken.

Genom att systematiskt följa ansökningar och beslut kan Kommissionen bedöma om TLV:s betalningsmodell leder till den ökade förutsägbarhet och tillgänglighet som den är avsedd att åstadkomma. Uppföljningen ger även möjlighet att bidra med konstruktiva analyser från branschens perspektiv och att identifiera områden där modellen kan behöva vidareutvecklas. De slutsatser som framkommer genom Annual Tracker utgör också ett viktigt underlag för de synpunkter som lämnas i detta remissvar.

Analysen av perioden efter införandet av TLV:s nya betalningsmodell visar att processen fortsatt präglas av osäkerhet och bristande förutsägbarhet. Trots att läkemedel har erhållit marknadsgodkännande från EMA har handläggningstiderna i flera fall varit omfattande, och ett betydande antal ärenden har dragit ut avsevärt på tiden innan beslut fattats.

I flera ärenden har utredningstiden klart överstigit den 180-dagarsfrist som följer av transparensdirektivet. För patienter med sällsynta och ofta allvarliga hälsotillstånd innebär detta inte enbart administrativa förseningar, utan en reell och ibland långvarig avsaknad av tillgång till behandling. Långa och utdragna processer medför dessutom ökade administrativa och resursmässiga kostnader, både för TLV och för berörda läkemedelsföretag, vilket i sig påverkar systemets effektivitet. Sammantaget riskerar detta att försvaga förutsägbarheten i införandeprocessen och motverka ambitionen om en jämlik och effektiv läkemedelsförsörjning.

Kommissioner ser följande förbättringsmöjligheter i modellen:

• Kriterier avseende allvarlighetsgrad och klinisk patientnytta behöver mer detaljerade definitioner eftersom de nuvarande skrivningarna är för övergripande för att kunna ligga till grund för en förhandsbedömning från läkemedelsbolagens sida.
• I stället för en trappstegsmodell med skarp tröskeleffekt vid 100 patienter förordar Kommissionen en kurva med fallande (hög) betalningsvilja från 1 patient ner till 200 patienter, vilket skulle täcka alla mycket sällsynta (ultra-rare) hälsotillstånd enligt EU:s definition.

Det är även nödvändigt att staten och regionerna enas om en gemensam och harmoniserad modell för hur TLV och NT-rådet värderar och hanterar särläkemedel. Så länge olika beräknings- och ersättningsprinciper tillämpas kvarstår otydligheten, vilket riskerar att hämma och försena införandet av innovativa behandlingar. För att säkerställa ett ordnat, förutsägbart och jämlikt införande av särläkemedel i Sverige krävs tydlig nationell samordning och enhetliga principer för bedömning och finansiering.

Avslutande synpunkter

Kommissionen för Innovativa Särläkemedel ser positivt på TLV:s ambition att ytterligare stärka transparensen och förutsebarheten i systemet för subvention och prissättning av läkemedel. För patienter med sällsynta hälsotillstånd är dock riktlinjernas praktiska tillämpning avgörande. Systemet måste förmå väga samman svårighetsgrad, medicinskt behov, osäkerhet och långsiktig patientnytta på ett sätt som inte skapar strukturella hinder för innovation. För ett mindre höginkomstland som Sverige är det inte långsiktigt hållbart att eftersträva de lägsta läkemedelspriserna internationellt, särskilt om det sker på bekostnad av tillgång och innovation. Samtidigt är det viktigt att en utvecklad hantering av särläkemedel inte sker på bekostnad av subvention av läkemedel för större patientgrupper.

Investeringar i innovativa läkemedel bör ses i ett bredare samhällsekonomiskt perspektiv. De innebär inte enbart kostnader utan bidrar till förbättrad livskvalitet, minskat behov av vårdinsatser och ökad arbetsförmåga. En läkemedelspolitik som enbart fokuserar på kostnadskontroll riskerar att motverka dessa långsiktiga värden. Kommissionen ser därför fram emot fortsatt dialog om hur riktlinjerna kan tillämpas så att både jämlik tillgång, innovation och samhällsekonomisk effektivitet främjas.

[1] IHE. Från ord till handling. Källa [elektronisk]: https://www.isl-forum.se/wp-content/uploads/2024/06/Fran-ord-till-handling-2024.pdf
[2] https://www.isl-forum.se/annual-tracker/