Remissvar på Ansvaret för hälso- och sjukvården – SOU 2025:62

Kommissionen för Innovativa Särläkemedel består av elva forskningsintensiva företag som arbetar med att förbättra den svenska vården för personer med sällsynta hälsotillstånd och introducera fler särläkemedel på den svenska marknaden. Kommissionen lämnar härmed sitt svar på Remiss SOU 2025:62. Ansvaret för hälso- och sjukvården.

Bakgrund

Kommissionen för Innovativa Särläkemedel välkomnar den ansats som präglar vårdansvarskommitténs slutbetänkande och delar ambitionen om ett ökat statligt ansvar för läkemedel.

Flera av de utmaningar som är relaterade till patienter med sällsynta hälsotillstånd – från diagnosticering till vård och tillgång till nya läkemedel – kan härledas till utspridd kompetens och bristande samordning mellan regioner och myndigheter. Detta är inte en marginell fråga. Omkring 500 000 svenskar lever idag med ett sällsynt hälsotillstånd – ofta kronisk, ibland livshotande.

Kommitténs slutbetänkande berör problematiken men är samtidigt starkt begränsad i vilka rekommendationer och förslag den kan lämna på läkemedelsområdet, trots att den innehåller flera insiktsfulla skrivningar. I Nationell strategi för life science betonar regeringen behovet av att ”attrahera investeringar i forskning och utveckling och värna vårt näringsliv, men framför allt för att säkerställa att effektiva läkemedel och behandlingar når patienter med såväl vanliga som sällsynta hälsotillstånd”[1] – en ansats som understryker vikten av en mer aktiv politik på området.

Vårdansvarskommittén föreslår ett ökat statligt ansvar för sex områden – varav ett som pekas ut är läkemedel. I slutbetänkandet konstateras:

Kommittén menar att argumenten för ett utökat statligt ansvar för läkemedel är starka och behoven av att staten kan styra mer och mer sammanhållet inom läkemedelsområdet är stora. Tillgången till läkemedel behöver generellt bli mer jämlik över landet och särskilt avseende läkemedel för behandling av sällsynta hälsotillstånd.[2] Regionerna ska inte, som i dag, kunna göra olika prioriteringar och fatta olika beslut om läkemedel. Tillgången till läkemedel ska inte vara beroende av var i landet som patienten bor.

När det gäller nya, smala och ofta kostsamma särläkemedel vore ett starkare inslag av statlig utvärdering, finansiering och införande mycket önskvärt. Idag finns tydliga exempel av ojämlik vård mellan olika delar av landet när det gäller tillgång till nya terapier.

Det är särskilt relevant när det handlar om små patientgrupper med hemvist i en eller ett fåtal av landets regioner men där ett införande av en ny behandling är av nationellt intresse. För patienter med sällsynta diagnoser är nationella kunskapscentra en avgörande tillgång.

Nuvarande ansvarsfördelning är försvårande för personer med sällsynta hälsotillstånd, i termer av tillgång till den avancerade diagnostik och behandling som behövs och där regiongränser sätter hinder för patientrörlighet och kunskapsflöde. Problemen för patienter med sällsynta hälsotillstånd accentueras när det kommer till nya läkemedel. Sveriges hälso- och sjukvård är byggd på principen om jämlik tillgång till vård och läkemedel. Men för patienter med sällsynta hälsotillstånd brister denna princip varje dag. Många får sin diagnos först efter en lång och ofta komplicerad resa genom sjukvården. Andra får en diagnos snabbare men får vänta länge på tillgång till livsavgörande behandlingar – om de överhuvudtaget får tillgång till dem.[3] Trots att det finns ett stort antal internationellt godkända särläkemedel används inte alla i den svenska vården.

Sverige ligger idag på sjuttonde plats inom Europa när det gäller tillgängligheten till innovativa läkemedel. Knappt hälften av de läkemedel som godkändes i Europa under perioden 2020–2023 är tillgängliga för svenska patienter, varav 55 procent dessutom med begränsningar.[4] Det innebär att hälften av Europas länder ger patienter bättre tillgång till nya behandlingar än vad som är fallet i Sverige. Denna utveckling är särskilt problematisk för personer med sällsynta diagnoser, där snabb och jämlik tillgång till nya särläkemedel kan vara avgörande för överlevnad och livskvalitet.

Särläkemedel präglas av att de är framtagna för små eller mycket små patientgrupper, med höga utvecklingskostnader och ibland komplex hantering som kräver sjukhusinjektion eller specialistkompetens.

Ett nationellt intresse för innovation har dessutom direkt effekt på möjligheten att attrahera industrisponsrade kliniska prövningar till Sverige, där implementerade, moderna standard-of-care behandlingar är ett måste för att möjliggöra inkludering av patienter i studier i internationell konkurrens.

Finansiering av särläkemedel i Sverige idag

Sverige saknar idag en enhetlig och tydlig modell kring betalningsvilja, utvärdering och finansiering av särläkemedel. Trots regeringens uppdrag till TLV att förbättra betalningsmodellen för särläkemedel har resultatet uteblivit. Den nya modellen innebär, enligt vår bedömning, endast en marginell förbättring och visar på behovet av tydligare statlig styrning för att säkra jämlik tillgång till särläkemedel.

Det finns idag varken förutsägbara eller transparenta processer för snabb implementering – vilket riskerar att leda till samhällsekonomisk ineffektivitet och oförutsägbara utfall. Vi ser därför ett konkret behov av att etablera nationellt samordnade processer och gemensamma modeller för utvärdering, där kostnadseffektivitets­bedömningar justeras och offentliggörs. Ett exempel är att tröskelvärdet för ICER i läkemedelsbedömningar bör hållas aktuellt och anpassat efter rådande prisnivåer i samhället, jämförelse kan göras med trafiksäkerhetsområdet där ett liv värderas cirka 2,6 gånger högre än inom läkemedelssektorn.

I vissa fall hamnar terapier inom läkemedelsförmånen och utvärderas av TLV, i andra fall hamnar de på regionernas samverkansorgan NT-rådet och i vissa fall faller de mellan stolarna och behöver utvärderas i en gemensam process mellan staten och regionerna. Personer med sällsynta hälsotillstånd drabbas av ett fragmenterat och ojämlikt system, där tillgången till ett europeiskt godkänt och tillgängligt läkemedel kan bero på TLV:s bedömning, på NT-rådets bedömning eller till och med hänga på en enskild regions budget – när medicinsk nytta borde vara den avgörande faktorn.

Vi vill se ett Sverige där:

• Alla patienter – oavsett bostadsort – får tillgång till effektiva behandlingar mot sällsynta sjukdomar.
• Införande av nya terapier mot sällsynta diagnoser sker snabbt, transparent och med nationell samordning – staten och regionerna reder ut ansvaret för utvärdering, finansiering och införande på ett långsiktigt hållbart sätt.

Följande förslag vill vi ska beaktas vid regeringens fortsatta behandling av frågan:

Sammanhållen nationell modell för sällsynta hälsotillstånd

• Tydliga nationella riktlinjer för vårdkedjan från forskning, diagnostik, vård och tillgång till läkemedel

• Nationell samordning och ansvarsfördelning för snabbare införande av nya läkemedel

Nationellt introduktions- och utjämningsbidrag

• Inrätta ett statsfinansierat bidrag till regionerna för införande av särläkemedel.

• På sikt bör staten ta över subventioneringsansvaret för särläkemedel, något som bör läggas till den nationella läkemedelsutredning som aviserats

Effektivare samordning och beslutsprocesser

• Harmonisera kriterierna för TLV:s och NT-rådets utvärdering av nya läkemedel
• Inför prövnings- och förhandlingsrätt för alla EU-godkända särläkemedel som introduceras på den svenska marknaden
• Inför tydliga tidsramar för prövning och införande av nya terapier

Reformerad värderingsmodell för särläkemedel gemensam för TLV och NT-råd

• Inför en multikriteriemodell för bedömning av särläkemedel
• Modellen måste ge större vikt åt livskvalitet, avsaknad av alternativ, långsiktiga effekter på patient och anhöriga samt acceptans för en större osäkerhet av data
• Tillåt högre betalningsvilja för terapier där alternativ saknas med stigande betalningsvilja ju färre patienter som omfattas.

Svensk hälso- och sjukvård håller hög internationell klass, men dagens oförutsägbara och fragmenterade tillgång till särläkemedel försvårar möjligheterna att attrahera industrisponsrade kliniska prövningar. För att Sverige ska bibehålla och förstärka sin roll som ledande life science-nation krävs moderna och förutsägbara nationella processer för introduktion av nya behandlingar vid sällsynta diagnoser. Detta gynnar både patientnyttan och nationens konkurrenskraft.

Kommissionen för Innovativa Särläkemedel ser fram emot fortsatt dialog i frågor som rör sällsynta hälsotillstånd och introduktion av särläkemedel i Sverige och vi bistår gärna också framgent med den kunskap och erfarenheter vi besitter.

[1] Regeringen. Nationell strategi för life science, källa [elektronisk]: https://www.regeringen.se/regeringens-politik/nationell-strategi-for-life-science/

[2] Den fetstilta markeringen är vår egen.

[3] Riksförbundet Sällsynta Diagnoser. Ny medlemsundersökning visar: Stora brister inom vården i behandlingen av sällsynta diagnoser, källa [elektronisk]: https://www.sallsyntadiagnoser.se/post/ny-medlemsunders%C3%B6kning-visar-stora-brister-inom-v%C3%A5rden-i-behandlingen-av-s%C3%A4llsynta-diagnoser

[4] IQVIA. The Patients W.A.I.T Indicator 2025: Access to Innovative Medicines in Europe, källa [elektronisk]: https://www.iqvia.com/library/publications/the-patients-wait-indicator-2025