Det är dags att ge Sverige bättre tillgång till nya, livsviktiga mediciner för patienter med sällsynta sjukdomar.

Sveriges fokus på allas lika värde, behovssolidaritet och jämlikhet i vården kräver en sammanhållen politik som säkerställer tillgång till behandlingar för patienter som lider av sällsynta eller mycket sällsynta och livshotande sjukdomar.

Trots att de drabbade patientgrupperna ofta är små har dessa sjukdomar många gånger omfattande inverkan på patienterna. De påverkar också patienternas familjer och samhället i stort. Många sällsynta och extremt sällsynta sjukdomar är svårartade, kroniska och progressiva. De kännetecknas av smärta, funktionsnedsättning, svår organsvikt och förhöjd dödlighet. Grymt nog är det också vanligt att dessa sjukdomar i första hand drabbar nyfödda eller barn.

Utvecklingen inom läkemedelsforskningen erbjuder dock hopp för framtiden. För varje år kommer fler och fler läkemedel mot sällsynta och extremt sällsynta sjukdomar, ibland som ett resultat av ett genombrott efter mångårig forskning. För patienterna kan tillgången till dessa läkemedel betyda skillnaden mellan ett utdraget lidande på väg mot en säker död och ett fortsatt fullgott liv.

Dessvärre händer det att enskilda kliniker och landsting, eller centrala myndigheter, stoppar eller fördröjer den hjälp patienterna kan få eftersom de kan vara mycket ovilliga till att finansiera sådana läkemedel. Följden av att läkemedel för behandling av sällsynta och extremt sällsynta sjukdomar idag inte finansieras solidariskt av staten, regionerna och landstingen blir att enskilda patienter drabbas.

I dag kan det vara bostadsorten eller den enskilda läkaren som avgör om patienten får bästa möjliga vård eller inte, eftersom olika landsting och regioner fattar olika beslut kring behandling och medicinering vid sällsynta och extremt sällsynta sjukdomar.

Det är särskilt allvarligt att den svenska utvärderingen av läkemedel för sällsynta och extremt sällsynta sjukdomar sker med samma modell för kostnadseffektivitet som används för läkemedel mot vanligare sjukdomar riktade mot bredare patientgrupper. Det är i grunden orimligt, eftersom kostnaden för utvecklingen av särläkemedel måste bäras av en mindre patientgrupp än bredare folksjukdomar. Det kommer därför att vara svårt att visa på kostnadseffektivitet i traditionell bemärkelse.

Utvärderingen för särläkemedlens finansiering behöver därför utgå ifrån:

  • sällsyntheten och allvaret i den enskilda sjukdomen
  • innovationsgrad i den erbjudna behandlingen
  • tillgång till alternativa behandlingar och dess effekter
  • klinisk effekt och fördelar med behandlingen
  • budgetpåverkan av att alla patienter som behöver får tillgång till medicin